Faza 1
Co to jest faza 1?
Faza 1 to wstępne wprowadzenie eksperymentalnego leku lub terapii u ludzi. Ta faza jest pierwszym krokiem w procesie badań klinicznych związanych z testowaniem nowych lub eksperymentalnych leków. Centrum oceny i badań leków (CDER), oddział Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), nadzoruje te badania kliniczne.
Kluczowe wnioski
- Faza 1 badania jest pierwszą fazą badań klinicznych nadzorowanych przez CDER i ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa nowego leku poprzez ustalenie jego skutków ubocznych.
- Około 70% leków zgłoszonych do badań fazy 1 przechodzi do fazy 2.
- Wyniki prób fazy 1 dotyczące kursu akcji spółki są przytłumione, ponieważ prawdopodobieństwo sukcesu jest wbudowane w wycenę.
- Proces badania klinicznego rozpoczyna się po zakończeniu prac badawczo-rozwojowych (R&D) nowego leku i składa się z czterech faz.
- Badania kliniczne są kosztowne i szacuje się, że samo badanie fazy 1 może kosztować od 1,4 miliona do 6,6 miliona dolarów.
Zrozumienie Fazy 1
Badania kliniczne fazy 1 lub próby kliniczne koncentrują się na aspekcie bezpieczeństwa nowego leku, a nie na jego skuteczności w leczeniu choroby. Badania fazy 1 zazwyczaj obejmują od 20 do 100 osób, kombinację zdrowych ochotników i pacjentów lub osoby ze schorzeniem, w przypadku którego lek ma wyleczyć lub zapewnić terapię. Na przykład, jeśli nowy lek jest przeznaczony do leczenia jakiejś formy raka, badania będą obejmować pacjentów z tym typem raka.
Głównym celem badań I fazy jest ustalenie skutków ubocznych nowego leku oraz jego metabolicznego i farmakologicznego działania. Osiąga się to poprzez podawanie uczestnikom badania wzrastających dawek eksperymentalnego leku. Następnie naukowcy przeprowadzają szczegółowe badania i analizy dotyczące różnych aspektów leku, w tym reakcji organizmu na lek, metody wchłaniania, sposobu metabolizowania i wydalania oraz bezpiecznego poziomu dawkowania.
W badaniach opublikowanych w 2016 roku Eastern Research Group oszacowała, że badania fazy 1 kosztowały od 1,4 miliona do 6,6 miliona dolarów. Najważniejszym wyznacznikiem kosztów był terapeutyczny obszar badań. Na przykład dolna granica oszacowań zakresu w badaniu dotyczyła bólu i znieczulenia, a górna granica szacunków zakresu dotyczyła immunomodulacji.
Faza 1 i proces badania klinicznego
Pierwsza faza badania klinicznego lub badania klinicznego jest pierwszą fazą długiego i wyczerpującego procesu dopuszczenia leku. Chociaż głównym celem badań fazy 1 jest ustalenie profilu bezpieczeństwa badanego leku, badania te umożliwiają również zestawienie ważnych informacji o działaniu leku i jego chemii. Informacje te mogą być wykorzystane do ułatwienia projektowania dobrze kontrolowanych i naukowo potwierdzonych badań fazy 2, kolejnego kroku w procesie opracowywania leku.
Dowody wczesnej skuteczności w badaniach fazy 1, chociaż są względnie rzadkie, byłyby premią i mogą skutkować znacznym wzrostem cenyakcji firmy opracowującej lek. Jednak w większości przypadków wpływ pomyślnego badania fazy 1 na fazy 2, tylko 10% do 15% kandydatów na leki fazy 1 ostatecznie trafia na rynek.
Badania fazy 1 mogą zostać przerwane przez CDER na samym początku lub nawet po ich rozpoczęciu, ze względów bezpieczeństwa lub dlatego, że sponsor nie ujawnił badaczom pewnych zagrożeń związanych z kandydatem na lek.
Podczas fazy 1 badacze próbują dowiedzieć się, jak skuteczny jest lek w określonych formatach i określić najlepsze dawki. Ta informacja jest dla nich pomocna przy formułowaniu prób dla fazy 2.
Faza 2 procesu badania klinicznego koncentruje się na skuteczności leku. Badania fazy 3 służą do porównania leczenia nowym lekiem z obecnie ustalonym leczeniem problemu medycznego. Faza 4 skupia się na testowaniu wpływu leku na populację po jego zatwierdzeniu przez FDA. Wszystkie fazy badania klinicznego rozpoczynają się dopiero po szeroko zakrojonej fazie badań i rozwoju (R&D) firm farmaceutycznych, która może być długotrwała i kosztowna.