Faza 2

Co to jest faza 2?

Faza 2 to druga faza prób klinicznych lub badań nad nowym eksperymentalnym lekiem. Badania w tej fazie koncentrują się na jego skuteczności. Centrum Oceny i Badań Leków lub CDER, oddział Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, nadzoruje te badania kliniczne.

Badania fazy 2 zazwyczaj obejmują setki pacjentów cierpiących na chorobę lub stan, który kandydat na lek chce leczyć. Głównym celem badań fazy 2 jest uzyskanie danych na temat tego, czy lek faktycznie działa w leczeniu choroby lub wskazania, co zwykle osiąga się poprzez kontrolowane badania, które są ściśle monitorowane, podczas gdy bezpieczeństwo i skutki uboczne również są nadal badane.

Zrozumienie Fazy 2

Badania fazy 2 mają również na celu ustalenie najskuteczniejszej dawki leku i optymalnej metody podawania. Badania fazy 2 zwykle stanowią największą przeszkodę w opracowywaniu nowego leku.

Badania fazy 2 są zwykle konstruowane jako badania z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo. Oznacza to, że niektórzy pacjenci włączeni do badania otrzymają kandydata na lek, podczas gdy inni otrzymają placebo lub inny lek. Przydział jest wykonywany losowo i ani uczestnik, ani badacz kliniczny nie wiedzą, czy uczestnik będzie otrzymywał lek, czy placebo. Ta przypadkowość i anonimowość są rygorystycznie wymuszane, aby zapobiec stronniczości w badaniach.

W artykule z 2016 roku naukowcy oszacowali, że koszty przeprowadzenia badań fazy 2 wahały się od 7 milionów dolarów w przypadku chorób układu krążenia do 19,6 miliona dolarów w przypadku hematologii. Trzy najważniejsze pozycje, które złożyły się na ogólny wynik, to koszty procedur klinicznych, koszty personelu administracyjnego i koszty monitorowania ośrodka.

Wskaźnik sukcesu i wpływ prób fazy 2 na stan zapasów

Badania fazy 2 uznaje się za zakończone sukcesem, gdy analiza danych od włączonych uczestników ujawnia, że ​​eksperymentalny lek działa w leczeniu choroby lub wskazania. Pacjenci, którzy otrzymali lek eksperymentalny, powinni mieć lepsze wyniki kliniczne na podstawie statystycznie istotnej niż ci, którzy otrzymali placebo lub lek alternatywny. Jeśli badania fazy 2 zakończą się powodzeniem, lek przechodzi do badań fazy 3.

Badania fazy 2 rozpoczynają się tylko wtedy, gdy badania fazy 1 nie ujawnią nadmiernie wysokiej toksyczności lub innych zagrożeń bezpieczeństwa eksperymentalnego leku. Podczas gdy około 30% leków w badaniach fazy 1 nie przechodzi do fazy 2, ponieważ nie są one wystarczająco bezpieczne, szanse na przejście leku z badań fazy 2 do fazy 3 są jeszcze niższe – około dwie trzecie tego nie robi. on.

Ze względu na stosunkowo niski wskaźnik sukcesu na etapie 2, reakcja rynku na pomyślny wynik fazy 2 jest generalnie nagradzana znacznym wzrostem ceny akcji firmy opracowującej lek. Stopień aprecjacji akcji zależy od szeregu czynników, w tym warunków panujących w odniesieniu do akcji w ogóle, aw szczególności akcji opieki zdrowotnej, choroby lub wskazań, które lek ma leczyć, siły wyników Fazy 2 oraz zmian cen akcji. przed publikacją wyników Fazy 2.

Przykład prób fazy 2

W grudniu 2019 roku kurs akcji Protagonist Therapeutics podskoczył o ponad 70% po ogłoszeniu pomyślnych wstępnych wyników badań II fazy PTG-300, leku stosowanego w leczeniu przeciążenia żelazem w chorobach krwi.3 Badania przeprowadzono na pacjentach z beta-talasemią, stanem charakteryzującym się podwyższonym poziomem żelaza we krwi. Inwestorzy byli podekscytowani wynikami, ponieważ wskazali potencjalny rynek dla leku i zasugerowali możliwość znalezienia odpowiedniej dawki niezbędnej do regulacji poziomu żelaza.