Wniosek o nowy lek (NDA)

Co to jest nowy wniosek o lek (NDA)?

Wniosek o nowy lek (NDA) to obszerny dokument, który należy złożyć w amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w celu uzyskania zgody na wprowadzenie do obrotu nowego leku w Stanach Zjednoczonych.

Leki, w odniesieniu do których przedkładane są umowy o zachowaniu poufności, przeszły już kilka badań klinicznych. W związku z tym leki, które osiągają fazę NDA, zazwyczaj mają wysokie prawdopodobieństwo uzyskania zatwierdzenia przez FDA.

Jak działają nowe aplikacje leków

Złożenie umowy o zachowaniu poufności stanowi ważny kamień milowy w życiu nowego leku i jest uważnie obserwowane przez inwestorów. Po przedłożeniu NDA prawdopodobieństwo otrzymania przez FDA zgody na ten lek jest zwykle bardzo wysokie. W związku z tym firmy, które składają umowy o zachowaniu poufności, często zauważają, że ich ceny akcji rosną nawet przed uzyskaniem odpowiedzi od FDA.

Jednak osiągnięcie etapu NDA nie jest łatwe. Każdy dokument NDA musi zawierać 15 sekcji zawierających szczegółowe dowody eksperymentalne (w tym badania na zwierzętach i ludziach). Dokument musi szczegółowo przedstawiać farmakologię, toksykologię i wymagania dotyczące dawkowania proponowanego leku, a także planowany proces wytwarzania leku.

NDA stała się podstawą do regulowania i kontrolowania nowych leków w Stanach Zjednoczonych od czasu uchwalenia Ustawy o żywności, lekach i kosmetykach (FD&C) w 1938 r. Od tego czasu różne poprawki do FD&C stopniowo zwiększały standardy dowodowe. wymagane do uzyskania zgody.

Jedną z konsekwencji tych bardziej rygorystycznych norm jest to, że proces zatwierdzania może stać się bardzo czasochłonny. Celem FDA Center for Drug Evaluation and Research (CDER) jest dokonanie przeglądu i podjęcie działań dotyczących co najmniej 90% umów NDA dotyczących standardowych leków w ciągu 10 miesięcy po otrzymaniu wniosków i sześciu miesięcy w przypadku leków priorytetowych. Oczywiście pełny harmonogram opracowywania leków często będzie rozciągał się do dziesięciu lub więcej lat.

Zalety i wady nowego wniosku o lek

Proces składania NDA to tylko jedna faza wieloetapowego procesu, przez który firmy farmaceutyczne muszą przejść, aby skutecznie wprowadzić nowy lek na rynek. Z punktu widzenia FDA ten rygorystyczny proces jest konieczny, aby chronić społeczeństwo przed szkodliwymi lub wprowadzającymi w błąd narkotykami.

Z drugiej strony wielu twierdziło, że proces zatwierdzania nowych leków jest nadmiernie uciążliwy, stanowiąc barierę dla innowacji i powodując presję na wzrost cen leków.

Przykład wniosku o nowy lek (NDA)

Załóżmy, że XYZ Pharma jest firmą farmaceutyczną na wczesnym etapie rozwoju, która niedawno złożyła swoją pierwszą umowę NDA. Przed osiągnięciem tego etapu XYZ zainwestował kilka lat – i dziesiątki milionów zainwestowanego kapitału – w serię badań klinicznych na zwierzętach i ludziach. Wyniki tych prób należą do najbardziej krytycznych informacji zawartych w NDA i będą miały kluczowe znaczenie dla decyzji FDA o zatwierdzeniu nowego produktu.

Te badania kliniczne przebiegały w czterech fazach. Pierwsze trzy fazy musiały zostać zakończone przed przekazaniem NDA, natomiast czwarty i ostatni etap to ciągłe monitorowanie skuteczności leku po dopuszczeniu produktu do sprzedaży.

Z każdą fazą badań poziom wymaganych dowodów rośnie w porównaniu z poprzednią fazą. Krytyczne znaczenie ma trzecia faza, w której XYZ musiał wykonać kontrolowane placebo eksperymenty z podwójnie ślepą próbą z udziałem kilkuset osób.

Jak dotąd XYZ uzyskał korzystne wyniki w każdym z trzech pierwszych etapów. W odpowiedzi cena akcji XYZ znacznie wzrosła, a firma jest teraz gotowa do złożenia NDA. Chociaż większość inwestorów uważa, że ​​wniosek zostanie zaakceptowany, nadal istnieje duża szansa, że ​​NDA zostanie odrzucona. W takim przypadku prawdopodobne jest, że cena akcji XYZ gwałtownie spadnie.