Badania kliniczne
Badania kliniczne: przegląd
Badania kliniczne to badania naukowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku lub innego leczenia, przeprowadzane na ochotnikach.
W Stanach Zjednoczonych wyniki badań są kluczowym elementem wniosku firmy farmaceutycznej lub biotechnologicznej o zgodę Food and Drug Administration ( FDA ) na wprowadzenie leku na rynek.
Kluczowe wnioski
- Badania kliniczne, które są prowadzone w trzech fazach, są kluczowym elementem procesu zatwierdzania leku.
- Badania kliniczne określają, czy nowa terapia jest zarówno bezpieczna, jak i skuteczna do stosowania u ludzi.
- Tylko około 5% wszystkich nowych terapii przechodzi przez wszystkie trzy przeszkody, co prowadzi do tego, że akcje biotechnologii i leków są wysoce ryzykowne, ale także potencjalnie przynoszą duże zyski inwestorom.
Szczegółowe badania kliniczne
Podejmowane są badania kliniczne w celu oceny leków, urządzeń i procedur. Badania są dowodem na to, że terapia jest pomocna lub szkodliwa oraz że jest bardziej lub mniej skuteczna niż istniejące leczenie lub placebo.
Leki zwykle przechodzą trzy fazy badań klinicznych. W pierwszej fazie metoda podawania leku, jego dawkowanie i bezpieczeństwo są testowane na małej grupie osób. Druga faza wykorzystuje większą grupę testową. Większość zabiegów kończy się niepowodzeniem w jednej z tych faz.
Istnieje kilka rodzajów badań klinicznych. W badaniu jednoramiennym nie ma grupy porównawczej. Randomizowane badanie kontrolowane (RCT) obejmuje dwie grupy pacjentów, z których każda może otrzymać leczenie testowe lub nieszkodliwe placebo. W zależności od planu badania, przydział leku do grupy kontrolnej może nie wynosić 50/50, często z rzeczywistym lekiem podawanym do dwóch trzecich uczestników badania, zwłaszcza na późniejszych etapach.
Jeśli jest to badanie z podwójnie ślepą próbą, ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, która grupa jest do zakończenia badania. Ten rodzaj badania ma na celu wyeliminowanie stronniczości zarówno u pacjenta, jak i obserwatora, a losowe przypisanie leku do placebo odbywa się za pomocą programu komputerowego.
Próby fazy 1
Faza 1 to wstępne wprowadzenie eksperymentalnego leku lub terapii u ludzi. Ta faza jest pierwszym krokiem w procesie badań klinicznych związanych z testowaniem nowych lub eksperymentalnych leków. Głównym celem badań I fazy jest ustalenie skutków ubocznych nowego leku oraz jego metabolicznego i farmakologicznego działania. Osiąga się to poprzez podawanie uczestnikom badania wzrastających dawek eksperymentalnego leku. Następnie naukowcy przeprowadzają szczegółowe badania i analizy dotyczące różnych aspektów leku, w tym reakcji organizmu na lek, metody wchłaniania, sposobu metabolizowania i wydalania oraz bezpiecznego poziomu dawkowania.
Próby fazy 2
Faza 2 to druga faza badań klinicznych lub badań nad nowym eksperymentalnym lekiem, w których lek skupia się na jego skuteczności. Badania fazy 2 zazwyczaj obejmują setki pacjentów cierpiących na chorobę lub stan, który kandydat na lek chce leczyć. Głównym celem badań fazy 2 jest uzyskanie danych na temat tego, czy lek faktycznie działa w leczeniu choroby lub wskazania, co zazwyczaj osiąga się poprzez kontrolowane badania, które są ściśle monitorowane, a bezpieczeństwo i skutki uboczne również są nadal badane.
Próby 3 fazy
Jeśli lek lub inny sposób leczenia osiągnie 3 fazę badania, zostanie przetestowany na większej grupie. Badania fazy 3 są wykorzystywane w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku w celu oceny korzyści w stosunku do ryzyka związanego z terapią oraz do wykorzystania tych informacji na etykiecie leku, jeśli jest on zatwierdzony przez FDA. Badania te są badaniami na dużą skalę, w których bierze udział kilkaset do kilku tysięcy pacjentów z wielu lokalizacji badawczych. Średni czas trwania badań fazy 3 waha się od jednego roku do czterech lat, a tylko 25–30% badanych leków przechodzi przez ten ostatni etap testów.
Widok inwestora
Tylko około pięć procent wszystkich opracowanych leków przechodzi wszystkie trzy fazy badań klinicznych i ostatecznie zostaje dopuszczonych do sprzedaży.
Inwestorzy w akcje spółek farmaceutycznych i biotechnologicznych uważnie śledzą badania leków. Nie jest to wybór inwestycyjny dla osób o słabych nerwach, ponieważ pojedyncza porażka może cofnąć obiecujące leczenie na lata lub na zawsze. Jeśli lek się powiedzie, może być ogromnym dobrodziejstwem dla firmy i jej inwestorów. Jeśli lek zawiedzie na którymkolwiek etapie procesu badań klinicznych, może zatopić zapasy. W rezultacie zapasy leków mogą być dość niestabilne i napędzane nagłówkami.
Proces zatwierdzania leku
Analiza statystyczna jest kluczowym elementem oceny wyników badania klinicznego. Podstawowym pytaniem jest, czy leczenie okazało się skuteczniejsze niż przypadkowy wynik.
To może być trudne do ustalenia. Osoby badane mogą być ogólnie zdrowsze lub niezdrowe niż pacjenci, którzy faktycznie stosowaliby testowane leczenie. Dlatego preferowana jest większa grupa testowa niż mała.
Proces zatwierdzania przez FDA
Jeśli lek odniesie sukces w badaniach w Stanach Zjednoczonych, do FDA zostanie złożony wniosek o nowy lek (NDA). Jest to formalny ostatni krok podjęty przez sponsora leku i ubiegający się o zgodę na wprowadzenie nowego leku na rynek w Stanach Zjednoczonych. NDA to obszerny dokument składający się z 15 sekcji, które obejmują dane i analizy dotyczące badań na zwierzętach i ludziach, farmakologii leku, toksykologii i dawkowania. i proces użyty do jej wytworzenia.
Gdy lek osiągnie etap NDA, prawdopodobieństwo uzyskania przez FDA zatwierdzenia i wprowadzenia go na rynek w USA przekracza 80%.
Złożenie umowy o zachowaniu poufności zazwyczaj nie powoduje znacznego wzrostu ceny akcji spółki będącej sponsorem publicznym. Większość spekulacji na temat obiecującego nowego leczenia prawdopodobnie pojawiła się już w trakcie kolejnych faz badań klinicznych.
Skrócone New Drug Application (ANDA) jest pisemny wniosek do US Food and Drug Administration (FDA) do produkcji i obrotu leku generycznego w Stanach Zjednoczonych. Skrócone wnioski o nowy lek są „skracane”, ponieważ nie wymagają od wnioskodawcy przeprowadzania badań klinicznych i wymagają mniej informacji niż wniosek dotyczący nowego leku.