Nowy lek
Co to jest nowy lek?
Nowy lek to lek lub terapia, której wcześniej nie stosowano w praktyce klinicznej w leczeniu choroby lub stanu zdrowia. Nowy lek jest opracowywany przez firmę farmaceutyczną i musi przejść różne badania kliniczne, aby sprawdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Zanim zostanie wprowadzony do obrotu w Stanach Zjednoczonych, musi najpierw uzyskać zgodę Urzędu ds. Żywności i Leków (FDA).
Kluczowe wnioski
- Nowe leki to innowacyjne związki, które nie zostały jeszcze wprowadzone na rynek, stosowane w leczeniu choroby lub stanu zdrowia.
- FDA odróżnia nowy lek od leku, jeśli społeczność naukowa nie jest w stanie zapewnić jego bezpieczeństwa i skuteczności przy przepisywaniu.
- Proces wprowadzania nowego leku na rynek jest kosztowny i wieloetapowy, obejmujący aprobaty FDA, szeroko zakrojone badania i próby kliniczne.
- FDA podjęła starania, aby zatwierdzić więcej nowych leków w ciągu ostatnich kilku lat, znacznie pomagając w niektórych schorzeniach.
Zrozumienie nowego leku
Nowy lek może być nowym, innowacyjnym związkiem, który został sklasyfikowany przez FDA jako nowa jednostka molekularna lub może być powiązany z wcześniej zatwierdzonym produktem. Uzyskanie zgody FDA na lek to wieloetapowy proces, który zajmuje lata i miliony dolarów.
FDA definiuje nowy lek jako inny od leku, który nie jest akceptowany przez społeczność naukową jako taki, który jest „bezpieczny i skuteczny do stosowania zgodnie z warunkami zalecanymi, zalecanymi lub sugerowanymi na etykiecie”.
Jak nowy lek zostaje zatwierdzony
Proces wprowadzania nowego leku na rynek obejmuje następujące kroki:
- Opracowanie nowego związku leku
- Testy toksyczności na zwierzętach, aby upewnić się, że związek jest bezpieczny dla ludzi
- Aplikacja Investigational New Drug (IND)
- Próby lub badania kliniczne fazy 1, w których nacisk kładzie się na bezpieczeństwo leku i skutki uboczne
- Badania kliniczne II fazy, w których nacisk kładziony jest na skuteczność proponowanego leku
- Badania kliniczne III fazy, które są bardzo dużymi, wieloetapowymi badaniami, które gromadzą więcej informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku
- Wniosek o wydanie nowego leku (NDA) do FDA, który jest obszernym dokumentem zawierającym wszystkie powyższe informacje
- Przegląd NDA przez FDA
- Przegląd oznakowania leków i inspekcja zakładu przez FDA
- Zatwierdzenie (lub odrzucenie) leku przez FDA
Centrum FDA ds. Oceny i Badań Leków (CDER) jest specjalną jednostką w FDA, która jest odpowiedzialna za przegląd procesu opracowywania nowego leku. CDER ma dogłębną wiedzę na temat nauki wykorzystywanej do tworzenia nowych produktów, procesów testowania, procedur produkcyjnych oraz chorób i stanów, które mają być leczone nowymi produktami. CDER zapewnia porady naukowe i prawne potrzebne do wprowadzenia nowych produktów na rynek.
Nowy kandydat na lek może zawieść na każdym etapie procesu. Badania kliniczne mają na celu jednoznaczne ustalenie, że lek jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu wskazania docelowego. Jednak w niektórych przypadkach można zastosować przyspieszone wersje procesu zatwierdzania, takie jak opracowanie obiecującego nowego leku, który może leczyć rzadkie lub zagrażające życiu schorzenia.
FDA podjęła ostatnio wysiłki w celu zwiększenia wskaźnika zatwierdzeń leków. Od 23 grudnia 2020 roku FDA zatwierdziła 53 nowe leki na rok. Agencja zatwierdziła 48 nowych leków w 2019 r. W 2018 r. Liczba ta wynosiła 59, aw 2017 r. 46.6 Te liczby wypadają korzystnie w porównaniu z 22 nowymi lekami zatwierdzonymi w 2016 r. Od 2000 do 2010 r. średnio 23 nowych jednostek molekularnych (NMEs) zostały zatwierdzone rocznie, która wzrosła do 35 w 2011 i od 2011 do 2018, średnia z 59 NMEs zostały zatwierdzone rocznie.
Przykład ze świata rzeczywistego
Przy średnim koszcie 2,1 miliona dolarów na pacjenta, Zolgensma jestnajdroższym lekiem, jaki kiedykolwiek został zatwierdzony przez FDA. Wyprodukowany przez firmę należącą do szwajcarskiego giganta farmaceutycznegoNovartis, Zolgensma leczy rdzeniowy zanik mięśni (SMA), chorobę genetyczną, która niszczy mięśnie nerwowe. Tylko jeden inny lek na rynku, Spinraza, leczy ten sam stan.
Spotkanie przed badaniem nowego leku (IND), które zapewnia, że przyszły rozwój i badania przedkliniczne będą akceptowane przez FDA dla leku Zolgensma, odbyło się w 2011 r. Lek został przydzielony do przyspieszonej ścieżki, która jest zarezerwowana dla leków spełniających niezaspokojona potrzeba medyczna w 2013 r. W 2014 r. uzyskał również tytuł ulg podatkowych na badania kliniczne chorób rzadkich. Po zakończeniu badań klinicznych i zakończeniu aktualizacji leku, lek został ostatecznie zatwierdzony w czerwcu 2019 r.
Wysokie ceny Zolgensma są odzwierciedleniem kosztów badań i rozwoju (B + R) oraz ekonomii rynkowej. SMA jest rzadkim schorzeniem i przeprowadzono badania kliniczne na wybranych osobnikach. Ponieważ choroba genetyczna leczona lekiem Zolgensma występuje rzadko, lek należy wycenić tak, aby wystarczyło na sfinansowanie przyszłych badań i kosztów operacyjnych.