Status leku sierocego
Jaki jest status leku sierocego?
Status leku sierocego daje firmom prowadzącym badania nad lekami na rzadkie choroby siedmioletni okres obniżek podatków i wyłączne prawo do opracowania leku na określony stan. Status leku sierocego może być przyznany nowym lekom, lekom już zarejestrowanym lub lekom, które są już na rynku. Jeśli jednak lek jest już zatwierdzony, sponsor musi przedstawić wiarygodną hipotezę, w jaki sposób lek jest klinicznie lepszy od wcześniejszych lub nierozwiniętych leków.
Kluczowe wnioski
- Status leku sierocego daje firmom wyłączne prawa do marketingu i rozwoju, a także inne korzyści w celu odzyskania kosztów badań i opracowywania leków do leczenia rzadkich chorób.
- Ustawa o lekach sierocych została stworzona, aby zachęcić firmy do opracowywania leków na rzadkie choroby.
- FDA może cofnąć status leku sierocego.
- Jednak firmy farmaceutyczne wolą leczyć tańsze choroby i dolegliwości w porównaniu z drogimi i rzadkimi.
Zrozumienie statusu leku sierocego
W 1982 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) uznała brak bodźców dla firm farmaceutycznych do opracowywania leków na rzadkie choroby. Z tego uświadomienia sobie narodził się Orphan Drug Act z 1983 roku. Plan zakładał zwalczanie chorób dotykających mniej niż 200 000 osób w USA
Biuro Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD) zachęcało firmy do korzystania z praw przewidzianych w Ustawie o lekach sierocych z 1983 r. OOPD opracowuje i przyznaje dotacje firmom, biologom, klinicystom i badaczom, którzy chcą opracowywać produkty i leki do leczenia tych rzadkich chorób.. Prawo określa te grupy ludzi jako sponsorów.
Ustawa o lekach sierocych została zmieniona w 1985 i 1990 r. W celu uwzględnienia produktów innych niż leki, takich jak leki biologiczne, wyroby medyczne i żywność medyczna (głównie żywność prenatalna).
Uwagi specjalne
Powszechnie wiadomo, że firmy farmaceutyczne są w pierwszej kolejności biznesem, a na drugim miejscu uzdrowiciele. Firmy farmaceutyczne corocznie wydają miliardy dolarów na badania i rozwój. Na przykład Pfizer (PFE) zarobił 53,647 miliardów przychodów w 2018 roku. Wydatki na badania i rozwój wyniosły około 8 miliardów rocznie. Odpowiada to 14,9% przychodów przeznaczanych wyłącznie na badania i rozwój.
Opracowywanie nowych leków jest również ryzykownym biznesem, jeśli firma nie otrzyma patentu. Istnieje również silna konkurencja ze strony podróbek i leków generycznych lub podobnych leków. Wiele firm udaje się tam, gdzie stosunkowo łatwo jest zarabiać pieniądze.
Zalety i wady statusu leku sierocego
Oprócz praw wyłącznych i ulg podatkowych na badania, FDA pomoże w pomocy technicznej w zakresie wniosków o leki sieroce, ewentualnym skróceniu okresu oczekiwania na zatwierdzenie i obniżeniu opłat rejestracyjnych. Status oferuje również 50% ulgę podatkową od kosztów badań klinicznych.
Status leku sierocego nie jest przeznaczony dla sponsorów w celu odzyskania wszystkich kosztów opracowania leku, ale raczej jako mechanizm redukcji kosztów i usprawnienia regulacyjnego. FDA może łatwo unieważnić oznaczenia leków sierocych. Typowe przyczyny to: wszelkie nieprawdziwe stwierdzenia lub pominięte informacje we wniosku o wyznaczenie lub jeśli FDA uważa, że choroba lub stan dotknie w przyszłości ponad 200 000 osób.
Opracowywanie leków na ogromną liczbę chorób na świecie to branża, która może prowadzić do wielkich fortun. Jednak w branży farmaceutycznej często największe fortuny osiąga się, opracowując leki, które stają się standardem w leczeniu powszechnych chorób. Z biznesowego punktu widzenia posiadanie dużego rynku daje firmie możliwość szybkiego zwrotu kosztów rozwoju, osiągając jak największy zysk.